什么是随机对照试验
随机对照试验将参与者随机分配到两个或多个组，一组接受待检验的治疗，另一组接受安慰剂或现有治疗，然后比较结果。随机分组使年龄、生活方式乃至未知因素在各组间均匀分布，因此结果差异可以归因于治疗。
关键措施
- 分配隐藏：研究者无法事先知道下一位参与者会进入哪一组。
- 盲法：参与者（单盲）或参与者与评估者（双盲）都不知道分组，以减少期望带来的偏倚。
- 安慰剂对照：使用外观相同的假药，排除安慰剂效应。
- 意向性分析（ITT）：中途停药者仍按最初分组分析，保留随机化的优势。
常见设计
- 平行设计：各组由不同的人组成，是最常见的形式。
- 交叉设计：同一批人先后经历两种条件，所需样本更少。
- 非劣效试验：检验新疗法是否不比现有疗法差超过预设界值。
- 实用性试验：尽量贴近真实诊疗环境，使结果更易推广。
随机对照试验有哪些局限？
RCT并不完美。纳入标准过严会使受试者与真实患者不同，降低外部效度；运动、冥想、手术等治疗难以设盲。因看似有效而提前终止的试验往往高估疗效（Bassler 等, 2010），罕见不良反应和长期结局有时更适合用观察性研究发现。因此，汇总多项试验的荟萃分析和长期随访的队列研究可以与之互补。
常见问题
- RCT一定比观察性研究好吗？
- 在检验因果疗效时通常如此，但对于罕见危害、长期结局或随机分组不符合伦理的问题，观察性研究更合适。
来源核查日期：2026-10-25
参考文献
- Schulz, K. F., Altman, D. G., & Moher, D. (2010). CONSORT 2010 statement: updated guidelines for reporting parallel group randomised trials. BMJ, 340, c332.
- Bassler, D., et al. (2010). Stopping randomized trials early for benefit and estimation of treatment effects. JAMA, 303(12), 1180–1187.