ランダム化比較試験とは
ランダム化比較試験は、参加者を無作為に2つ以上の群に割り付け、一方には試したい治療を、もう一方にはプラセボや既存の治療を行って結果を比べる研究です。無作為に分けることで、年齢や生活習慣、まだ知られていない要因まで群間に均等に散らばるため、結果の差を治療の効果として解釈できます。
試験を支える仕組み
- 割付の隠蔵：次の参加者がどの群に入るかを研究者が事前に知ることができないようにします。
- 盲検化：参加者（単盲検）、または参加者と評価者の両方（二重盲検）が割付を知らないようにし、期待による偏りを減らします。
- プラセボ対照：見た目が同じ偽薬を使い、プラセボ効果を取り除きます。
- ITT解析：途中で服薬をやめた人も最初に割り付けた群のまま解析し、無作為化の利点を守ります。
主なデザイン
- 並行群間デザイン：群ごとに別の人が参加する最も一般的な形です。
- クロスオーバーデザイン：同じ人が順番を変えて両方の条件を経験するため、少ない人数で比較できます。
- 非劣性試験：新しい治療が既存の治療より、あらかじめ決めた幅以上に劣らないかを確かめます。
- プラグマティック試験：実際の診療に近い条件で行い、結果を一般化しやすくします。
RCTの限界とは？
RCTも完璧ではありません。参加基準が厳しいと実際の患者と異なり外的妥当性が下がることがあり、運動・瞑想・手術のように盲検化が難しい治療もあります。有効と見えて早期中止された試験は効果を過大に見積もりやすく（Bassler ほか, 2010）、まれな副作用や長期の結果は観察研究のほうがとらえやすい場合もあります。複数の試験をまとめるメタアナリシスや長期追跡のコホート研究が補い合うのはそのためです。
よくある質問
- RCTは観察研究より常に優れていますか？
- 治療が効果を生むかを確かめるには通常そうですが、まれな害や長期の結果、無作為化が倫理的に難しい問いには観察研究が向いています。
出典確認日：2026-10-25
参考文献
- Schulz, K. F., Altman, D. G., & Moher, D. (2010). CONSORT 2010 statement: updated guidelines for reporting parallel group randomised trials. BMJ, 340, c332.
- Bassler, D., et al. (2010). Stopping randomized trials early for benefit and estimation of treatment effects. JAMA, 303(12), 1180–1187.