发现与类型
1961年，加拿大多伦多的詹姆斯·蒂尔和欧内斯特·麦卡洛克把骨髓细胞注入受过辐射的小鼠体内，发现脾脏中长出血细胞团块，从而证明单个细胞能产生多种血细胞——即造血干细胞。干细胞按分化范围分类：从受精后数天的囊胚中获得的胚胎干细胞具有“多能性”，几乎能分化为全身所有细胞；骨髓、脂肪、皮肤等处的成体干细胞则只能向特定谱系分化，属于“多潜能”。1998年，美国威斯康星大学詹姆斯·汤姆森团队首次培养出人类胚胎干细胞。
伦理争议与iPS细胞
获取胚胎干细胞须破坏胚胎，引发激烈的生命伦理争论；2005年，韩国黄禹锡的克隆胚胎干细胞论文造假事件更是震惊世界。突破出现在2006年：日本京都大学的山中伸弥向皮肤细胞导入四个基因（Oct4、Sox2、Klf4、c-Myc），使其重编程为类似胚胎干细胞的状态，创造出“诱导多能干细胞”（iPS细胞）。由于无需胚胎、可用患者自身细胞制备，这项成果获得2012年诺贝尔生理学或医学奖。它也表明细胞命运取决于基因表达调控，而非DNA序列本身的改变。
治疗现状与注意事项
目前已成为标准疗法的包括：治疗白血病、淋巴瘤的造血干细胞（骨髓、脐带血）移植，烧伤患者的皮肤移植，以及角膜缘干细胞移植。2014年日本完成首例iPS细胞来源细胞治疗黄斑变性的移植，2018年起又开展了帕金森病多巴胺神经元移植的临床试验。而那些在获批范围外、宣称“包治百病”的干细胞注射疗法，疗效和安全性未经证实，需格外警惕。干细胞研究与辅助生殖技术一样受生命伦理法规监管。
常见问题
- 保存脐带血以后能治病吗？
- 脐带血中的造血干细胞可用于部分血液肿瘤和免疫疾病的移植，但家庭自存脐带血最终被自己使用的概率很低。也可以考虑捐献给公共脐带血库。
- iPS细胞已经取代胚胎干细胞了吗？
- 还没有。iPS细胞减少了伦理问题，但需要控制基因异常和致瘤风险，因此两类研究仍在并行。
来源核查日期：2026-10-26
参考文献
- Till, J. E., & McCulloch, E. A. (1961). A direct measurement of the radiation sensitivity of normal mouse bone marrow cells. Radiation Research, 14(2), 213–222.
- Thomson, J. A., et al. (1998). Embryonic stem cell lines derived from human blastocysts. Science, 282(5391), 1145–1147.
- Takahashi, K., & Yamanaka, S. (2006). Induction of pluripotent stem cells from mouse embryonic and adult fibroblast cultures by defined factors. Cell, 126(4), 663–676.